Le défi de l’hémophilie

L’hémophilie est une maladie héréditaire causée par un niveau bas ou déficient de facteur de coagulation, ce qui entraîne l’incapacité de former un caillot sanguin approprié. Cette carence est causée par des mutations génétiques sur le chromosome X codant à la fois pour les facteurs de coagulation VIII (FVIII) et IX (FIX).

Il existe deux principaux types d’hémophilie qui dépendent du type de facteur manquant :

  • La carence en FVIII cause l’hémophilie A, la forme la plus courante (85%) avec environ 150000 patients dans le monde
  • La carence en FIX provoque l’hémophilie B qui est la forme la plus rare (15%) avec environ 27000 patients dans le monde

Besoins médicaux non satisfaits

Environs % 50

des personnes atteintes d'hémophilie dans le monde reçoivent toujours un traitement inadéquat ou n'ont pas accès à un traitement

Coût

Plus de $ 199950

de frais de traitement par patient et par an, y compris les coûts indirects

Resistance

Environs % 1

des patients atteints d'hémophilie sévère développeront des inhibiteurs contre les facteurs injectés

Hemophilie

Maladie héréditaire rare (mutations génétiques sur le chromosome X)

2 types principaux : hémophilie A (facteur VIII) et B (facteur IX)

Niveaux faibles ou insuffisants de facteurs de coagulation

3 formes selon le taux de facteur de coagulation: sévère, modérée, légère

Une injection de facteurs tous les 2-3 jours = traitement prophylactique

Le saignement spontané est la complication la plus dangereuse

Notre solution pour traiter l’hémophilie

L’objectif de Defymed est d’utiliser la technologie MailPan® comme plateforme d’encapsulation cellulaire. Dans le cas de l’hémophilie A, l’objectif est de macro-encapsuler les cellules sécrétant le facteur VIII dans une membrane immunoprotectrice.

La solution combinée implique et offre:

  • Plus besoin de médicaments / traitements immunosuppresseurs grâce à une membrane semi-perméable permettant le passage de petites molécules (comme l’oxygène ou les nutriments) tout en empêchant le passage des molécules / cellules du système immunitaire.
  • Site physiologique d’implantation pour optimiser l’efficacité et le temps d’action de la molécule sécrétée.
  • Thérapie cellulaire pour un traitement à long terme, autonomie et régulation physiologique de la maladie.
  • Confinement des cellules sécrétrices à l’intérieur d’un dispositif d’encapsulation (organe bio-artificiel) avec un environnement 3D contrôlé.